日前，中国国家药监局药品审评中心最新公示，南京传奇生物旗下生物制品1类新药西达基奥仑赛（cilta-cel, LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂）拟纳入突破性治疗药物名单，这是中国首个获批的“突破性疗法”药物，也意味着“突破性疗法”这项特殊审评通道在中国正式启动。
“突破性疗法”，突破在哪里？
突破性治疗药物指用于防治严重影响生存质量或者严重危及生命且尚无有效防治手段的疾病，或者有足够证据表明相比现有治疗方法具有明显临床优势的药物。
与传统的药品审批流程不同，一旦被认定为“突破性疗法”，将缩短药物漫长而昂贵的开发过程。让早期研究中显示出良好的前景的药物尽快进入市场，而不必完成传统的3个阶段（Ⅰ～Ⅲ期临床研究）的开发计划。
根据此前媒体报道，“突破性疗法”通道的开启，能够在最大程度上鼓励研究和创制新药，加快具有明显临床优势的药物研发进程和注册上市，体现了国家鼓励创新和满足临床急需，提前介入沟通，指导新药开发者，在企业和政府之间搭建一个桥梁，促进有临床价值的创新药尽快上市服务广大的患者的愿望和决心。
关于“西达基奥仑赛”
此次获批的“突破性疗法”药物西达基奥仑赛是一款靶向B细胞成熟抗原的CAR-T疗法。研究数据显示，该药物对多发性骨髓瘤的治疗，所有患者肿瘤负担均有所下降，总缓解率达到91%。
该产品已于2019年12月获得了美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗经治多发性骨髓瘤患者。
（来源：江苏广电融媒体新闻中心/朱晓莹 编辑/韩瑜）
