继4月份拿到由中国国家食品药品监督管理局授出的临床试验批件之后，昨天，南京传奇生物公司宣布，其针对多发性骨髓瘤自主研发的细胞疗法——LCAR-B38M又获得美国食品药品监督管理局（FDA）许可，将在美国开展1b/2期临床试验。这意味着，这款烙有南京“基因”的细胞疗法技术，离其全球化布局战略梦想向前迈进一大步。
多发性骨髓瘤是血液系统发病率第二的常见恶性肿瘤，目前无法完全治愈，病人每年为维持生命需花费数十万元。我国目前约有20万患者，每年还新增至少6万例，大多数患者生存期仅3—5年。
南京传奇治疗多发性骨髓瘤的“武器”不是药物，而是学名为“CAR-T”的细胞疗法。简单来说，就是用患者自己的细胞治疗癌症。LCAR-B38M是由传奇生物开发的一款双靶位嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）免疫细胞疗法产品。通过基因技术改进从病人体内提取的自体T细胞，从而让嵌合抗原受体表达在T细胞表面，使得CAR-T细胞能够特异性识别并结合多发性骨髓瘤细胞的生物标识蛋白BCMA并杀死癌症细胞。
传奇公司CSO范晓虎博士透露：“目前参与试验绝大多数患者超过1年没有复发，最早参与试验的5个患者已经超过或者接近两年实现无病生存。”
南京传奇是国内首个细胞疗法临床试验获批企业。此次通过美国食品药品监督管理局临床试验许可，是该公司国际化战略新进展。为了拓展国际市场，去年底南京传奇和美国强生公司签订了金额达数十亿美元的全球商业转化合作协议，联手开发海外市场。这种合作模式，是中国原创新药进军国际市场的创新尝试。
根据美国食品药品监督管理局文件，将授权美国强生公司开展此次临床试验，以评估该产品的安全性和有效性。预计在美国的临床试验将于2018年下半年开始招募病人。
传奇生物的首席执行官许远博士说：“这一里程碑事件证明我们与强生6个月的合作取得了巨大进展，双方通过高效、默契地合作正推进项目快速向前发展。”
（来源：南京日报 编辑/吴颖）
